Compassione per il compassionevole

Vi sono delle terminologie che, per quanto molto tecniche, fanno presto a conquistare la ribalta dei media. Se poi queste parole vengono associate ad immagini o fatti capaci di suscitare emozioni il gioco è fatto.
Prendete ad esempio un termine quale compassionevole, che già al suo interno racchiude il significato di sentimento ed emozione ed associatelo alla parola cura ed avrete tutti gli elementi per poter trasformare una particolare tipologia di intervento previsto in casi estremi,
in una sceneggiata capace di occupare il palinsesto di molti programmi televisivi.
In Italia l’uso “compassionevole“ è regolamentato con un Decreto Ministeriale del 20031 che prevede che farmaci sottoposti a sperimentazione nel territorio italiano o in un Paese estero, ancora privi dell’autorizzazione all’immissione in commercio, possono essere richiesti direttamente all’impresa produttrice per un uso al di fuori della sperimentazione clinica e che la stessa impresa li possa fornire a titolo gratuito.
Ma non basta. Infatti, secondo la logica del Primun non nocere, l’autorizzazione può essere rilasciata soltanto qualora ricorrano le seguenti condizioni:
a. il medicinale sia già oggetto, nella medesima specifica indicazione terapeutica, di studi clinici sperimentali, in corso o conclusi, di fase terza o, in casi di particolari condizioni di malattia che pongano il paziente in pericolo di vita, di studi clinici già conclusi di fase seconda;
b. i dati disponibili sulle sperimentazioni sopra citati siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio sull’efficacia e la tollerabilità del medicinale richiesto.
La fornitura del medicinale può essere richiesta al produttore:
a. dal medico per uso nominale nel singolo paziente non trattato nell’ambito di studi clinici;
b. da più medici operanti in diversi centri o da gruppi collaborativi multicentrici;
c. dai medici o da gruppi collaborativi, per pazienti che hanno partecipato a una sperimentazione clinica che ha dimostrato un profilo di efficacia e tollerabilità tale da configurare la necessità, per coloro che hanno partecipato al trial, a fruire con la massima tempestività dei suoi risultati.
Gli obblighi di chi prescrive e le cautele verso chi è sottoposto a queste terapie sperimentali sono soggetti a particolari vincoli e sorveglianze.
Stiamo parlando comunque di nuove terapie che non hanno ancora passato per intero la trafila “regolatoria“ che valuta qualità, efficacia e sicurezza in atto in tutti i paesi occidentali ma per cui comunque esiste già un’esperienza sufficiente a consentirne l’utilizzo.
Tali casi non vanno confusi con altri pur recenti e che hanno impropriamente utilizzato il termine compassionevole. Il “metodo“ Stamina, presunto trattamento a base di staminali mesenchimali somministrato in un ospedale pubblico italiano su pazienti con malattie rare – dall’atassia muscolare spinale al coma vegetativo – manca infatti dei necessari presupposti di efficacia e sicurezza, oltre al razionale e alle prove precliniche necessarie per l’impiego sull’uomo2.
La lunga lista di requisiti e di norme che regolano la materia non riporta mai il termine compassionevole ma fa chiaramente capire che si tratta di una tipologia di interventi molto distante dall’idea che si è diffusa nell’opinione pubblica. Ossia, quando siamo di fronte a patologie con scarsa o nulla speranza di cura o anche solo di sollievo, non possiamo adottare la regola “liberi tutti“. Continuiamo ad avere bisogno di prove e di dati che possano oggettivamente farci pensare di percorrere una strada plausibilmente corretta. Per questo è fondamentale avere a disposizione protocolli riproducibili e operare nel contesto più sorvegliato possibile per non esporre i pazienti ad inutili rischi.
Il concetto di compassione richiama anche quello di empatia e ciò espone chi vuole limitare l’uso di queste terapie solo nei casi sopra elencati ad essere tacciati di essere privi del sentimento necessario verso chi nutre l’ultima speranza. Nonostante ciò, l’assenza di regole rende impossibile capire il limite tra speranza ed illusione. È chi nasconde tale fatto, a mio parere, che è privo di compassione.
Antonio Addis
Governance della ricerca
Agenzia Sanitaria e Sociale
Regionale Emilia-Romagna
aaddis@regione.emilia-romagna.it

BIBLIOGRAFIA
1. Decreto Ministeriale 8 maggio 2003 “Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica“. G.U. n. 173, 28 luglio 2003, Serie Generale.
2. Bianco P, Barker R, Brüstle O, et al. Regulation of stem cell therapies under attack in Europe: for whom the bell tolls. EMBO J 2013; 32: 1489-95.